La thérapie génique est la thérapie que tout le monde attend pour ce XXIème siècle. En 2010, les premiers succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.

1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés- bulle dépourvus de toute défense immunitaire. C'est l'essai phare de la thérapie génique.

2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang

3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent

4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine

Le SCID lié à l'X qui touche les bébés-bulle est une gravissime maladie génétique qui les prive de toute défense immunitaire. Elle concerne un bébé sur 100 000 naissances.

Une infirmière prend soin d'un bébé bulle le 21 février 1989 à l'hôpital Debrousse à Lyon.

 C'est cette maladie qui a donné à la thérapie génique son premier grand succès en 1999-2000 grâce au Pr FISHER et au Dr MARINA CAVAZZANA-CALVO de l'hopital NECKER -INSERM des enfants malades.
Malheureusement de graves complications vont survenir pour 4 des petits bébés traités, à savoir une leucémie qui emportera l'un d'entre-eux, ce qui a conduit ces deux médecins à stopper en 2002 tout protocole de thérapie génique concernant cette maladie. Ils sont néanmoins sur le point de reprendre.

Voici un schéma exposant les diverses étapes de cette thérapie.

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MathieuJ

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