C'est le grand espoir de la recherche en génétique. Arriver à corriger les cellules portant un allèle muté à l'origine d'une maladie génétique ou à composante génétique.

En 2010, les  succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.

1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés- bulle dépourvus de toute défense immunitaire. C'est l'essai phare de la thérapie génique.

2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang

3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent

4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine

Aperçu :

Dans le cas des maladies génétiques, la thérapie génique consiste à remplacer la fonction du gène défectueux ou manquant par celle du gène thérapeutique. Les chercheurs ont développé différents types de vecteurs et de techniques permettant le transfert de gènes : vecteurs viraux (virus dont les éléments pathogènes sont remplacés par le gène-médicament), vecteurs synthétiques (composés chimiques se liant au gène thérapeutique) et des techniques « physiques » (électroporation, biolistique...). Chaque méthode présente des avantages et des inconvénients. Une des originalités de Généthon est de travailler sur l'ensemble de ces vecteurs afin d'exploiter l'intérêt de chaque vecteur et de les utiliser pour des maladies appropriées.
Pour comprendre comment transférer, de façon optimale, un gène dans une cellule pour corriger une pathologie déterminée, cliquez sur l'animation.

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Olivier

Professeur en lycée et classe prépa, je vous livre ici quelques conseils utiles à travers mes cours !