C'est le grand espoir de la recherche en génétique. Arriver à corriger les cellules portant un allèle muté à l'origine d'une maladie génétique ou à composante génétique.

En 2010, les  succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.

1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés- bulle dépourvus de toute défense immunitaire. C'est l'essai phare de la thérapie génique.

2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang

3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent

4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine

Aperçu :

Intégrer dans une cellule un gène fonctionnel pour compenser le dysfonctionnement d'un gène défectueux : c'est la thérapie génique proprement dite. Le principal problème aujourd'hui concerne les vecteurs. Ce n'est pas la stratégie du transfert de gènes qui est à remettre en cause, mais plutôt les outils utilisés. D'Evry à Nantes ou Harvard, le réseau mis en place par l'AFM depuis 1998 développe des vecteurs capables de transporter le gène-médicament au cœur des cellules.

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Olivier

Professeur en lycée et classe prépa, je vous livre ici quelques conseils utiles à travers mes cours !