C'est le grand espoir de la recherche en génétique. Arriver à corriger les cellules portant un allèle muté à l'origine d'une maladie génétique ou à composante génétique.

En 2010, les  succès sont encore modestes mais réels et concernent 4 maladies génétiques monogéniques.

1 : Le SCID (Severe Combined Immunodeficiency = Immunodéficience sévère combinée) des bébés- bulle dépourvus de toute défense immunitaire. C'est l'essai phare de la thérapie génique.

2 : La bêta-thalassémie, grave maladie des globules rouges du sang

3 : L'adrénoleucodystrophie, gravissime maladie du cerveau dont les neurones se détruisent

4 : L'amaurose de Leber, une maladie qui touche la rétine

Aperçu :

Il faut souligner le caractère novateur de cette thérapie. Toutes les thérapies innovantes nécessitent une période d'expérimentation au cours de laquelle il peut y avoir des échecs dont il faut savoir tirer parti pour continuer à progresser. Pour comprendre cette démonstration de faisabilité de la thérapie génique, cliquez sur l'animation.

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Olivier

Professeur en lycée et classe prépa, je vous livre ici quelques conseils utiles à travers mes cours !